Üniversitemiz akademisyenleri dünya çapında yaygın bir sağlık sorunu olan retina distrofilerinin tedavisine ışık tutan yeni bir araştırmanın sonuçlarını yayımladı.
Hacettepe Üniversitesi Tıp Fakültesi Tıbbi Genetik Ana Bilim Dalı Dr. Öğr. Üyesi Beren Karaosmanoğlu, yürütücüsü olduğu araştırmayla ilgili şu bilgileri paylaştı:
“İlerleyici görme kaybına neden olan kalıtsal retinal hastalıklar (IRDs), retina hücrelerinin yeniden üretilememesi nedeniyle günümüzde tedavi edilememekte. Ancak bu yeni çalışma, ASO (anti-sense oligonükleotidler) adı verilen RNA tabanlı terapötiklerin kullanımıyla, IRD'lerin tedavisinde önemli bir adım atıyor.
Araştırma, dermal fibroblastlardan doğrudan programlama yoluyla üretilen indüklenmiş fotoreseptör benzeri hücreler (PRCs) kullanılarak güvenilir bir in vitro modelin kurulmasını amaçlıyor. Experimental Eye Research dergisinde yayınlanan çalışmada, BEST1 genini hedef alan ASO'ların etkinliği oluşturulan bu modelde değerlendirildi. Elde edilen sonuçlar, ASO'ların hedef alınan allellere özgü mRNA yıkımını neredeyse hiç off-target (hedef dışı) etki olmadan başarılı bir şekilde gerçekleştirdiğini gösteriyor. Bu bulgular, ASO'ların IRD tedavisinde güvenli ve etkili terapötik ajanlar olarak potansiyellerini ortaya koyuyor.
Hacettepe Üniversitesi 2022 – 2027 Dönemi Araştırma Öncelik Alanları Raporu’nda da vurgulanan “RNA tabanlı terapötikler” konusunda, Türkiye'de ASO tabanlı yapılan ilk in vitro çalışma olma özelliği taşıyan bu araştırma, özellikle nadir hastalıkların tedavisinde yeni ufuklar açmayı vaat ediyor. Elde edilen sonuçlar, kişiselleştirilmiş IRD tedavilerini geliştirmek için değerli bir platform sunuyor ve RNA tabanlı terapötikler üzerine daha fazla araştırma yapılmasına ilham veriyor. Hacettepe Üniversitesinin bu başarısı, bilim dünyasında önemli bir adım olarak kaydedilmiş olup, gelecekteki tedavi yöntemlerinin geliştirilmesine büyük katkı sağlayacak.”
Tıbbi Genetik Ana Bilim Dalı Öğretim Üyesi Dr. Öğr. Üyesi Beren Karaosmanoğlu’nun yürütücülüğünde, Hacettepe Üniversitesi Bilimsel Araştırma Projeleri Koordinasyon Birimi tarafından desteklenen projeye aynı bölümden Doç. Dr. Ekim Taşkıran, Öğr. Gör. Gözde İmren ile Göz Hastalıkları Ana Bilim Dalı Öğretim Üyesi Prof. Dr. Hande Taylan Şekeroğlu ve Çocuk Genetik Bilim Dalı Öğretim Üyesi Prof. Dr. Gülen Eda Utine katkı sağladı.
Yayın erişim linki: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S001448352400054X?via%3Dihub